Programm

Programmübersicht

Thema 1: Strukturierung der Forschungs- und Diagnoselandschaft

Thema 1 Programm

Themenleiter: Daria Julkowska, E-Rare, France und Lauren Roberts, SWAN Europe, UK

Sitzung 1: Veränderungen in der Diagnose: Wie Forschung die Diagnoselandschaft neu gestaltet.
Sitzung 2: Von der Idee zur Realität.
Sitzung 3: Innovative Förderpartnerschaften: Herausforderungen und Chancen.
Sitzung 4: Patientenbeteiligung: Reicht es aus, ‚Experte aus Erfahrung‘ zu sein?
Sitzung 5: Genomedition: Steuern wir auf eine Welt ohne seltene Erkrankungen zu?

In den letzten paar Jahren hat sich die Forschungs- und Diagnoselandschaft im Bereich der seltenen Erkrankungen erheblich verändert. Die Integration neuer Technologien in das Gesundheitswesen und erhöhte Verknüpfungen zwischen Forschung und Versorgung eröffneten neue Möglichkeiten für schnellere Diagnose und Behandlung. Die Anerkennung von Patienten als Hauptakteure bezüglich ihrer eigenen Gesundheit und die Patientenzentrierung tragen erheblich zu diesem konkreten Nutzen bei. Ermutigt durch die gemeinsamen Errungenschaften der Interessenvertreter für Patienten mit seltenen Erkrankungen veröffentlichte das IRDiRC neue ehrgeizigere Ziele und Europa initiiert aktuell eine gemeinsame Programmplanungsinitiative für seltene Erkrankungen. Aber nähern wir uns bereits einem vollständig kollaborativen und effektiven Ökosystem, in dem allen Patienten mit einer seltenen Erkrankung innerhalb eines Jahres eine Diagnose gestellt werden kann.

Das Thema „STRUKTURIERUNG DER FORSCHUNGS- UND DIAGNOSE-LANDSCHAFT“ wird erkunden, wie wir die aktuellen Erfolge in Genomik nutzen und uns auf neue bevorstehende Entwicklungen vorbereiten und gewährleisten können, dass keine Patienten zurückgelassen werden.

Zunächst erkunden wir, wie jüngste Fortschritte in der Forschung die Diagnosewege verändert haben. Weiterhin betrachten wir die potenziellen Herausforderungen neuer Technologien zur Selbstdiagnose und wie wir Patienten, deren Erkrankung trotz all dieser Innovationen wahrscheinlich undiagnostiziert bleiben wird, unterstützen können.

In der nachfolgenden Sitzung betrachten wir, wie die Zusammenarbeit zwischen Patienten, Klinikern, Forschern und Sponsoren als Fundament erfolgreicher Forschung unterstützt werden kann. Sitzungen zwei und drei erkunden aktuelle innovative Mitgestaltungs- und Finanzierungsprojekte zur Durchführung von Forschung, damit sie allen Interessenvertretern Nutzen bringt, und liefern Beispiele, wie Investitionen angeregt werden können. In Sitzung vier stellen wir in Frage, ob es wirklich ausreicht für einen Patienten, einfach ein ‚Experte durch Erfahrung` zu sein, und betrachten, welche Fähigkeiten und Erfahrungen für sie nötig sind, um wirklich als gleichberechtigte Partner respektiert zu werden.

Für die letzte Sitzung zum 1. Thema erwarten wir eine lebhafte Debatte, da wir Ethiker, Forscher und Patienten bitten, die Auswirkungen der jüngsten Entwicklungen in Genomedition unter die Lupe zu nehmen – steuern wir auf eine Welt ohne seltene Erkrankungen zu?

Session 0101
Olaf Riess – State of the art: Diagnosing Genetic Diseases
Isabelle Bros – Video presentation
Alessandra Renieri – Exome Diagnostic rates
Lauren Roberts – Keeping patients at the heart of diagnostic advancements

Session 0102

Diego Ardigo – Overview of the major bottlenecks in translating research
Daniel Lewi – How to get research done on your rare disease
Alison Metcalfe – How to develop and adapt a co-design model to design interventions for communicating genetic diagnoses
Lucia Monaco – How to make exploitable research?
Jon Timmis – Crack-IT Challenges from an Industry Perspective

Session 0103
Dimitrios Athanasiou – Megafunds: The concept
Heather Etchevers – The challenges and opportunities of crowdfunding rare disease research
Majid Jafar – How can a non-profit advance research into a specific rare disease?
Daria Julkowska – Innovative funding partnerships: challenges & opportunities

Session 0104
Virginie Bros-Facer – Why and how can patients be trained in scientific research to become stronger partners?
Orion Buske – Building tools to empower patient experts
Sean Kelly – “Together we are stronger” Patient associations joining forces to fund rare disease research

Session 0105
Heidi Howard – Genome Editing Brief Overview

Thema 2:Bahnenbrechende Arzneimittel am Horizont: Regulierungsbehörden, Experten der Bewertung von Gesundheitstechnologie und Patienten arbeiten zusammen

Thema 2 Programm

Themenleiter: François Houÿez, EURORDIS, France; Violeta Stoyanova Beninska, Senior Clinical Assessor, Medicines Evaluation Board (Netherlands), Member COMP and Expert CNS WP at EMA, Netherlands, Wim Goettsch, EUNetHTA, Netherlands und Jordi Linares Garcia, Head of Scientific and Regulatory Management, EMA

Während der letzten zwei Jahre haben Regulierungsbehörden und Prüfer für Medizintechnik-Folgenabschätzung (HTA) einen beispiellosen Informationsaustausch angeregt: Eine Vereinbarung zur Schaffung einer zentrale Anlaufstelle für parallele wissenschaftliche EMA- und HTA-Beratung sowie der Austausch frühzeitiger Berichte von Regulierungsbehörden während der Bewertungsphase von Arzneimitteln, damit die Medizintechnik-Folgenabschätzung vor der Marktzulassung einsetzen kann. Die EMA und HTA möchten durch ihre Zusammenarbeit eine Vorausschau dafür, welche Arzneimittel sich am besten für ihre jeweiligen Verfahren eignen, gewinnen. Dies ist in Vorbereitung auf die zukünftige europäische Zusammenarbeit hinsichtlich Medizintechnik-Folgenabschätzungen als ein dauerhaftes wissenschaftliches Sekretariat zur Durchführung von europäischen HTA-Aktivitäten, wenn erforderlich.

Thema 2 informiert über wichtige Initiativen wie das PRIME-Programm der EMA (PRIority MEdicines); die aktuelle HTA-Kooperation (EUnetHTA Joint Action 3) – den EMA-EUnetHTA-Dreijahresplan, der im November 2017 bekanntgegeben wurde; die Pläne für die Zukunft von HTA, und beschreib den Stand der Entwicklung von Orphan-Medizinprodukten für 2018.

Schließlich werden die neuen Rollen von Patienten und ihren Vertretern bei der Zusammenarbeit mit Regulierungsbehörden, HTA-Prüfern und/oder der Industrie beschrieben.

Session 0201
Zahra Hanaizi – PRIME: where are we in May 2018
Steven Hall – Can PRIME attract innovation towards unmet needs / disruptive medicines?
Violeta Stoyanova-Beninska – Experience of the Committee for Orphan Medicinal Products

Session 0202
Matteo Scarabelli –  Prepare the contribution of patients in regulatory/HTA procedures
François Meyer – HTA Bodies Cooperation on Early Dialogues: Recent Advances
Anne Willemsen – Current eu cooperation on health technology assessors: EUnetHTA

Session 0203
Nathalie Bere – Patient Engagement at EMA; latest developments
Rob Camp – Patients & sponsors: Regulatory Authorities & HTA Bodies
Sabine Ettinger – Patient involvement in EUnetHTA assessments on non-pharmaceutical technologies

Session 0204
Diego Ardigo – Drug repurposing
Viviana Giannuzzi – Abandoned OMPs
Kristina Larsson – Horizon scanning: Products in development and beyond
Violeta Stoyanova-Beninska – Characteristics of the 1800+ Orphan designated products

Session 0205
Flora Giorgio – Proposal for a regulation of the European Parliament and of the Council on health technology assessment and amending Directive 2011/24/EU 
Mirjana Huic – The future of HTA cooperation in Europe: What an HTA Agency can expect
François Houÿez – Transparent, timely and high quality HTA everywhere in the EU in our interest
Ansgar Hebborn – EC proposal for a regulation on HTA

Thema 3: Der digitale Patient

Thema 3 Programm

Themenleiter: Julian Isla, Microsoft, Spain und Justina Januševičienė, Lithuanian University of Health Sciences, Lithuania

Während andere Branchen völlig in die digitale Welt eingetaucht sind, bemüht sich die Gesundheitsindustrie noch um eine wirklich digitale Transformation. Die Grundlagen der Gesundheitswissenschaften reichen Jahrhunderte zurück und der Übergang zur digitalen Welt ist komplex. Die Hindernisse für die Schaffung von digitalen Werten und Beziehungen im Gesundheitsbereich reichen von unausgeglichenen Arzt-Patient-Verhältnissen bis hin zu klinischen Einrichtungen, die sich auf Transaktionen und nicht-kontinuierliche Versorgung konzentrieren. Patienten mit seltenen Erkrankungen leiden unter dieser Situation, selbst mehr als Patienten mit chronischen Erkrankungen: die Komplexität ihrer Erkrankungen, die geringe Anzahl an Patienten und der Mangel an effektiven Behandlungen sind große Probleme. Gleichzeitig stellen sie großartige Möglichkeiten für neue Arzneimittel basierend auf den P4-Pfeilern dar (prädiktiv, präventiv, personalisiert und partizipierend). Wir erörtern, wie Technologie Patienten mit seltenen Erkrankungen helfen kann und wie sich die regulatorische Welt entwickelt. Weiterhin betrachten wir Initiativen in Europa zur Ergreifung dieser digitalen Wandlung und zeigen echte Beispiele von Patientenorganisationen, die sich bereits auf dieser Reise befinden. Neue Technologien schaffen fantastische Möglichkeiten aber auch neue Risiken. Hacker werden leichter auf Informationen zugreifen können und medizinische Systeme anfälliger für Cyberangriffe sein. Informationen und Bewusstsein müssen verstanden werden, um Risiken zu entschärfen, während sich eine neue Ära der Medizin entfaltet.

Session 0301
Vytautas Kašėta – The digital patient
David Martín Lindström – Cybersecurity in Healthcare
Linn Parrish – The Global Commission to End the Diagnostic Odyssey for Children with a Rare Disease
Ivo Ramos – Atos Research & Innovation

Session 0302
Orion Buske – Why is sharing data with researchers so important?
Marc Hanauer –  Health sensitive data in real life
Marius Pareščius – Cybersecurity

Session 0303
Zoi Kolitsi – Patient centric European electronic patient records – from promise to delivery?
Henrique Martins – EC Digital Single Market Strategy
Tapani Piha – EU Strategy for Digital Transformation in Cross-Border Healthcare

Session 0304
Magdalena María Marx  – Results of RD-Action WP5: Steering, maintaining and promoting the adoption of Orphacodes across MS
Anna Rath – Interoperability forrare diseases data across fields and countries
Elisa Salamanca- Interoperability  at national & European level
Rima Nabbout – An update on virtual care in rare and complex epilepsies
Sofia Douzgou – How virtual health care is happening in ERN-ITHACA

Session 0305
Claudia Crocione – Developement of the VASCERN Mobile APP
Elin Haf Davies – Case studies of remote patient monitoring: use of wearables 
Kristina Larsson – Qualification of Novel Methodologies: A key regulatory tool to facilitate drug development
Elizabeth Vroom – Duchenne Data Platform
Julian Isla – Artificial intelligence for RD – The diagnosis odyssey

Thema 4: Lebensqualität: das Entscheidende, entscheidend machen

Thema 4 Programm

Themenleiter: Lene Jensen, Rare Diseases Denmark und Ursula Holtgrewe, Zentrum für Soziale Innovation, Austria

Seltene Erkrankungen stellen ernsthafte gesundheitliche, soziale und tägliche Herausforderungen dar, die oft sehr beeinträchtigend sind und die Unabhängigkeit und menschlichen Grundrechte der von seltenen Erkrankungen betroffenen Menschen und ihren Betreuungspersonen bedeutend beeinflussen. Dennoch sollten Menschen mit seltenen Erkrankungen und ihre Betreuungspersonen als Personen, nicht als Diagnosen, anerkannt und geschätzt werden. Sie sollten die Möglichkeit haben, ein Leben mit erfüllenden, persönlichen Beziehungen zu führen und bedeutend zum Leben anderer und der Gesellschaft beitragen zu können. Die Freiheit, über ihr Leben entscheiden zu können, sowie Unabhängigkeit, Sicherheit und Würde sind wichtige Bestandteile von Lebensqualität.

Alle Interessenvertreter für Menschen mit seltenen Erkrankungen setzen sich für die Verbesserung der Lebensqualität aller seltenen Menschen ein. Dennoch adressieren Gesundheits- und Sozialsysteme sowie die unterschiedlichen Bereiche für Versorgungszugang, Behandlung und Unterstützung ihre komplexen Bedürfnisse für ihre Einbeziehung in die und Teilnahme an der Gesellschaft nicht immer erfolgreich bzw. auf eine Weise, die tatsächliche Verbesserung schafft. Wie können wir weiterhin kollaborative Strategien, von denen alle profitieren, zum Vorantreiben dieser Mission aufbauen?

Dieses Thema beschäftigt sich erneut mit dem Konzept Lebensqualität und erkundet Wege, wie zu Entscheidungsprozessen und zur Gestaltung der Bereitstellung von Behandlungen und Versorgung beigetragen werden kann. In den nachfolgenden Debatten enthüllen wir außerdem die nicht sichtbaren Belastungen von seltenen Erkrankungen und betrachten Fallstudien zu innovativen Dienstleistungen, die bestehende Lücken zur effektiven und nachhaltigen Erreichung integrativer Versorgung überbrücken.

Schließlich beschäftigt sich diese Thematik damit, wie Gesundheitsversorgung in 30 Jahren aussehen könnte und wie alle Interessenvertreter sich, aufbauend auf die Fortschritte und Herausforderungen von morgen anstatt den heutigen, auf die Entwicklung der nächsten besten klinischen Praktiken vorbereiten können.

Session 0401
Sofia Douzgou – The role of European Reference Networks in developing and taking into account Quality of Life Indicators in health care provision
Jakob Bjorner – Overview of Traditional Quality of Life Assessment Methodologies
Avril Daly – Impact of Rare Disease Quality of Life: What it means in real terms for PLWRD

Session 0402
Pauline Evers – QOL in HTA decisions Dutch experience
Karl-Johan Myrén – Must start with Patients’ experience of how symptoms affect daily life and QoL
Ri De Ridder – KCE report

Session 0403
Anna Rath et al. – Orphanet disability project: key findings
Raquel Castro – Disability: unveiling the invisible double-burden of rare diseases
Heidemarie Egger – The UN CRPD: principles and attributes

Session 0404
Beata Ferencz – Integrated care
Dorica Dan – Case management at NoRo Centre in Romania (INNOVCare project)
Anja Diem – Experience in setting up integrated care

Session 0405
Anders Olauson – Healthcare in 30 years from now
Cortney Coleman – Vision from young patient advocates
Synne Lerhol – Vision from young patient advocates

Thema 5: Wirtschaftliche Perspektiven seltener Erkrankungen

Thema 5 Programm

Themenleiter: Michael Schlander – Professor of Health Economics, University of Heidelberg, Germany and Ruediger Gatermann – Director, Healthcare Policy and External Affairs Europe, CSL Behring, Germany

Dieses Thema betrachtet die wirtschaftlichen Aspekte seltener Erkrankungen aus den Perspektiven der verschiedenen Interessensvertreter, wertet bestehende kollaborative Ansätze aus und debattiert Optionen zur weiteren Entwicklung einer Umgebung, die Innovation und schnelleren Zugang der Patienten zu Versorgung und Heilung fördert.

Die Sitzungen zu diesem Thema erkunden unsere Ambitionen zur Weiterentwicklung eines gemeinsamen Verständnisses darüber, wie der Zugang zu Therapien für seltene Erkrankungen verbessert und wie ein für alle beteiligten Interessenvertreter nachhaltiges Geschäftsmodell für Orphan-Arzneimittel gewährleistet werden kann.

Wir teilen Erkenntnisse, Patientenmeinungen und Fallstudien zu den wirtschaftlichen und finanziellen Auswirkungen von seltenen Erkrankungen auf Gesundheitssysteme und Gesellschaften.

Das Thema betrachtet die Auswirkungen aktueller politischer Maßnahmen für Zugang zu Behandlungen für seltene Erkrankungen sowie innovative und kollaborative Ansätze, die aktuell in ganz Europa hinsichtlich Werterkennung, Attraktivität und Förderung ausgewertet werden.

Ein Blick in die Zukunft vervollständigt das Thema zur Erkundung einvernehmlicher Ideen darüber, was benötigt wird zur Weiterentwicklung des Ökosystems für seltene Erkrankungen und wie nachhaltiger Zugang zu Versorgung für seltene Erkrankungen bis 2030 gewährleistet werden kann

Session 0501
Lise Murphy – The economic impact of rare disease
Mondher Toumi – Case Study in Huntington’s Disease Burden
Mariangela Pellegrini – Cross Border Health: ERN-EuroBloodNet’s overview for reaching equal access to care across EU MS
Jamie O’Hara – CHESS 1

Session 0502
Tim Wilsdon – The Impact of the Orphan Medicines Regulation

Session 0503
Michael Schlander – Introduction
Michael Schlander – A Paradigm Shift in Value Frameworks for Access
Sheela Upadhyaya – Highly Specialised Technologies Programme at NICE
Jeff Richardson – How should we allocate the budget: Efficiency or fairness first

Session 0504
Brian O’Mahony – PARTNERS: Procurement of Affordable Replacement
Therapy- Network of European Relevant Stakeholders
Diane Kleinermans – New approaches to pricing & funding and implications for access: the BeNeLuxA Collaboration
Allen King – New Approaches to Funding in Rare Disease
Alexandre Natz – Enhancing patient access to care: new approaches to pricing and funding

Session 0505
Martin van der Graaff – Reaching the promised land means taking Jericho
Miriam Dalmas – Ensuring equitable access across geographical and political borders
Agnes Jaulent – Fast forwarding treatments for children with rare diseases

Thema 6: Globale Seltene Gerechtigkeit: Haben wir das bereits erreicht?

Thema 6 Programm

Themenleiter:Durhane Wong-Rieger, Canadian Organisation for Rare Disorders, Chair of Rare Diseases International, Founder of the Asia Pacific RD Alliance (APARDO), Canada and Hugh Dawkins, Office of Population Health Genomics, West Australia and Vice Chair of IRDiRC, Australia.

Es ist Zeit, sich der globalen Gerechtigkeit für seltene Erkrankungen zu verpflichten. Wenn seltene Erkrankungen irgendwo vernachlässigt werden, schadet das Menschen mit seltenen Erkrankungen überall.

Menschen mit seltenen Erkrankungen sind durch ihre Gene und ihre Herausforderungen global verknüpft. Sie sollten auch über ihre Hoffnungen und Chancen verbunden sein.  Unsere Vision ist eine Welt, in der alle Menschen mit einer seltenen Erkrankung gleichberechtigte Behandlung und Unterstützung erhalten und alle Fortschritte im Bereich der seltenen Erkrankungen allen Betroffenen unabhängig vom Wohnort Nutzen bringen.

Dieses Thema umfasst fünf zusammenhängende Workshop-Sitzungen, in denen erkundet wird, wie globale Gerechtigkeit für seltene Erkrankungen von oben nach unten und von unten nach oben, von Politik und Forschung zu Produkten und praktischen Lösungen erreicht werden kann.

Jede Sitzung wird von einem Animateur mit einigen „Meinungsführern“ mit dem Ziel totaler Publikumsbeteiligung moderiert.

Session 0601
Yann Le Cam – Leveraging global policies and global agencies to explicitly support rare diseases

Session 0602
Moeen AlSayed – Global Access to Timely Accurate Diagnosis and Optimised Care
Ruediger Gatermann – Global Access to Timely Accurate Diagnosis
and Optimized Care
Laura Arbour – Access to rare disease diagnosis in indigenous populations

Session 0603
Kym Boycott – Linking it Together: A Canadian Approach to Rare Diseases
Christopher Austin – The International Rare Diseases Research Consortium (IRDiRC)
Olivia Romero-Lux – Global access to timely and accurate DIAGNOSIS and optimised CARE
Sonja van Weely – E-Rare – ERA-Net for research programmes on rare diseases

Session 0604
Christina Waters – Building the RD Knowledge and Information Eco-system
Christina Waters – Rare Patient Journey and Rare Research and Development
Gabriela Pohla-Gubo – EB-CLINET
Michael Brudno – Connecting People and Databases Across Borders and Languages

Session 0605
Clarisa Marchetti –  Global Rare Equity: Argentina are we there yet?
Matt Bolz-Johnson – Equitable access for all persons with a rare disease
Getnet Tadele – H3Africa’s Genomics research and its implication on Rare Diseases
Ritu Jain – Equitable access for all persons with a rare disease
Ramaiah Muthyala – Collaborative Strategies to leave no one behind

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Shire Roundtable Satellite Symposium

Programmausschuss

Mitvorsitzende des Programmausschusses

Vinciane Pirard

Mitvorsitzende der gemeinsamen Arbeitsgruppe für Orphan-Medizinprodukte und Seltene Erkrankungen – EFPIA-EuropaBio, Sanofi Genzyme, Niederlande

Rainer Riedl

Präsident, Pro Rare Austria, Österreich

Justina Januševičienė

Vorstand für die Entwicklung von Gesundheitsversorgungstechnologien

und Innovationen, Litauische Universität für Gesundheitswissenschaften,

Litauen

Mitglieder des Programmausschusses

Ana Rath

Direktorin, Orphanet, Frankreich

Emmanuel Chantelot

Geschäftsführer, Leiter für Regierungsbeziehungen und Politik Europa, EUCOPE & Celgene, Belgien

Dr Miriam Dalmas

Beraterin in Public Health Medizin, Gesundheitsministerium, Malta

Olaf Riess

Vizepräsident, ESHG and Leiter des Instituts für medizinische Genetik und angewandte Genomik, Universität Tübingen, Deutschland

Violeta Stoyanova Beninska

Leitende klinische Gutachterin, Medicines Evaluation Board (Niederlande), Member COMP and Expert CNS WP at EMA, Niederlande

Kate Bushby

Professorin für neuromuskuläre Genetik, Universität Newcastle, Vereinigtes Königreich

Valentina Bottarelli

Leiterin für öffentliche Angelegenheiten sowie internationale und europäische Förderarbeiten, EURORDIS, Belgien

Till Voigtländer

Vorsitzender des ERN-Gremiums der Mitgliedstaaten, Klinisches Institut für Neurologie, Medizinische Universität Wien, Österreich

Matt Bolz-Johnson

Leiter für Gesundheit und Forschung, EURORDIS, Deutschland

Daria Julkowska

Leitende Programm-Managerin, E-Rare, Frankreich

François Houÿez

Leiter für Informationen über und Zugang zu Therapien, gesundheitspolitischer Berater, EURORDIS, Frankreich

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Jordi Llinares Garcia

Leiter für Orphan-Arzneimittel beim Europäischen Arzneimittelamt,  EU

Julian Isla

Ressourcenmanager für Daten und künstliche Intelligenz, Microsoft und Dravet Syndrome European Federation (DSEF), Spanien

Lene Jensen

Geschäftsführerin, Rare Diseases Denmark, Dänemark

Anne Pariser

Stellvertretende Direktorin des Amts für Forschung im Bereich der seltenen Erkrankungen (ORDR), NCATS, NIH, USA

Virginie Hivert

Leiterin für therapeutische Entwicklung , EURORDIS, Frankreich

Luca Pani

Professor of Clinical Psychiatry, University of Miami, USA

Themenleiter


Daria Julkowska
Leitende Programm-Managerin, E-Rare, Frankreich


Lauren Roberts

Nationale Koordinatorin, SWAN UK, Vereinigtes Königreich

François Houÿez

Leiter für Informationen über und Zugang zu Therapien, gesundheitspolitischer Berater, EURORDIS, Frankreich

Wim Goettsch

Exekutiv-Vizepräsident, EUnetHTA, Niederlande

Jordi Llinares Garcia

Leiter für Orphan-Arzneimittel beim Europäischen Arzneimittelamt,  EU

Julian Isla

Ressourcenmanager für Daten und künstliche Intelligenz, Microsoft und Dravet Syndrome European Federation (DSEF), Spanien

Justina Januševičienė

Vorstand für die Entwicklung von Gesundheitsversorgungstechnologien und Innovationen, Litauische Universität für Gesundheitswissenschaften, Litauen

Lene Jensen

Geschäftsführerin, Rare Diseases Denmark, Dänemark

Ursula Holtgrewe

Bereichsleiterin „Arbeit & Chancengleichheit“,

Zentrum für Soziale Innovation, Österreich

Michael Schlander

Professor für Gesundheitsökonomie an der

Universität  Heidelberg, Deutschland

Ruediger Gatermann

Direktor Gesundheitspolitik und Außenangelegenheiten Europa,

CSL Behring, Deutschland

Durhane Wong-Rieder

Präsidentin und Geschäftsführerin,

Canadian Organization For Rare Disorders, Kanada

Dr Hugh Dawkins

Direktor, Amt für Bevölkerungsgesundheitsgenomik

(OPHG), Australien

 Outreach-Ausschuss
Alba Ancochea  Geschäftsführerin,FEDER, Spanien
Anja Helm  Leitende Managerin für Beziehungen mit Patientenorganisationen, EURORDIS, Frankreich
Gábor Pogany Exekutiv-Vizepräsident, Hungarian Federation of People with Rare and Congenital Diseases,Ungarn
Irina Miasnikova Geschäftsführerin, Russian Association for Rare Diseases, Russland
Lene Jensen Geschäftsführerin, Rare Diseases Denmark, Dänemark 
Mariana Campos Managerin für Mitgliedschaft und Öffentlichkeitsarbeit,

Genetic Alliance UK, Vereinigtes Königreich

Martina Michalova

Ko-Produzent and Büroleiterin, Czech Association, Tschechische Republik

Olivier Menzel

Präsident und Gründer, BLACKSWAN Foundation, Schweiz

Simona Bellagambi

Ehrenamtliche und Projektmitarbeiterin inUNIAMO FIMR onlus, Italien

Ulrike Holzer

Vorsitzende, ProRare Austria, Österreich