Le puzzle des maladies rares : donner vie à l’image

Ces deux dernières décennies, nous avons identifié les différentes pièces concernant les besoins de la communauté des maladies rares. Le défi est à présent d’associer ces pièces pour créer une image qui nous permette de définir avec clarté et énergie un plan stratégique cohérent et durable.

Le résumé de l’ECRD 2014 Berlin est maintenant disponible et peut être téléchargé ici.

Malgré les statistiques, aucun d’entre nous n’est à l’abri.

Bien que ces maladies soient qualifiées de « rares », le nombre de personnes qui en souffrent est estimé à plus de 30 millions en Europe. Elles n’affectent pas seulement les malades mais aussi leurs familles, leurs amis, le personnel soignant et la société dans son ensemble. Alors qu’une maladie rare n’affecte qu’une personne sur 50 000, les patients représentent collectivement 6 à 8 % de toute la population en Europe. Ces statistiques ne sont pas si réconfortantes.

La Conférence européenne sur les maladies rares et les produits orphelins est unique en son genre. C’est le seul évènement réunissant tous les acteurs concernés, patients, politiques, professionnels de la santé, industriels, chercheurs et universitaires. Cette conférence leur permet de se rencontrer, d’échanger des informations et des idées et d’unir leurs forces dans le combat contre les maladies rares. Elle constitue une plateforme unique regroupant toutes les maladies rares et tous les pays d’Europe. Réunissant tous les deux ans plus de 100 conférenciers et de très nombreux professionnels, elle présente les recherches les plus récentes, les développements de nouveaux traitements et fournit les informations sur les innovations dans le domaine des soins de santé, de l’aide et des structures sociales, au niveau national et européen.

L’ECRD vous permet d’être en première ligne dans le combat contre les maladies rares, que vous soyez patient, parent, professionnel de la santé, chercheur ou simple citoyen intéressé par ce sujet. Les maladies sont rares mais le soutien aux malades ne doit pas l’être.

Définitions de base :

Qu’est-ce qu’une maladie rare ?

En Europe, une maladie est qualifiée de rare lorsqu’elle affecte moins d’un patient sur 2 000. Comme ces patients représentent une minorité, elle manque souvent d’attention de la part du public. Parmi les problèmes que rencontrent les patients et leurs familles, on relève souvent un diagnostic tardif et un accès retardé aux soins et aux traitements ainsi qu’un sentiment d’isolement. Ceci se vérifie dans les différents pays et cultures et pour toutes les maladies rares.

Qu’est-ce qu’un produit orphelin ?

Un produit orphelin est un médicament destiné au diagnostic, à la prévention et au traitement des maladies rares.

 

 

Qu’est-ce que ECRD?

La Conférence européenne sur les maladies rares et les produits orphelins (ECRD) est une plateforme/un forum unique pour toutes les maladies rares, dans tous les pays européens, rassemblant toutes les parties prenantes : représentants de patients, universitaires, professionnels de la santé, industriels, organismes payeurs, organismes de contrôle et politiques.

L’ECRD présente la recherche, le développement de nouveaux traitements, la protection sociale, les informations, la santé publique et l’aide aux niveaux européen, national et régional.

L’ECRD fournit les toutes dernières informations en matière d’environnement des maladies rares, suivant et évaluant les différentes initiatives.

 

Les bonnes raisons d’assister à l’ECRD :

  • Connaître au plus tôt certains résultats des recherches les plus récentes dans le domaine des maladies rares.
  • S’informer sur le paysage actuel du développement des politiques sur les produits orphelins et les thérapies pour les maladies rares
  • Participer au règlement des problèmes des parcours de soins
  • Comprendre les opportunités offertes par la recherche clinique collaborative sur les maladies rares
  • S’informer sur les problèmes et les expériences en matière de registres spéciaux de maladies
  • Prendre part au débat sur les moyens d’améliorer les tests génétiques, le conseil en génétique et le dépistage du nouveau-né au niveau européen
  • Comprendre comment mieux attirer les sociétés qui pourraient investir dans le domaine des maladies rares
  • S’informer sur les problèmes de l’utilisation et l’accès aux médicaments hors AMM (Autorisation de Mise sur le Marché)
  • En savoir plus sur le processus conduisant à la découverte d’un médicament du point de vue des industriels et des organismes de contrôle