Contexte de l’ECRD 2022

Les politiques européennes sont influencées par les priorités individuelles des pays membres. A priori, les maladies rares figurent à l’agenda du Conseil de l’UE, que présideront à tour de rôle la France, la République tchèque et la Suède de janvier 2022 à fin juin 2023. L’ECRD 2022 a été labellisée évènement officiel de la Présidence française 2022 du Conseil, ce qui prouve un soutien considérable et une volonté de placer les maladies rares au rang de priorité.

Au niveau international, l’adoption en décembre 2021 par les Nations Unies d’une Résolution appelant à « relever les défis auxquels font face les personnes atteintes d’une maladie rare » est tout aussi enthousiasmante, d’autant qu’elle donne l’occasion d’aligner l’agenda de l’ONU et celui de l’UE.

L’heure est donc venue d’envisager un nouveau cadre d’action européen pour les maladies rares en Europe. Ce cadre permettrait de fixer trois grands objectifs et plusieurs objectifs secondaires pour répondre aux enjeux observés en Europe :

Ces objectifs correspondent à plusieurs des Objectifs de développement durable (ODD) des Nations Unies, ce qui aiderait l’Europe à les réaliser plus rapidement.

L’ECRD sera l’occasion parfaite de réfléchir ensemble aux façons de concrétiser ces propositions.

Programme de l’ECRD 2022

L’ECRD 2022 a été labellisée évènement officiel de la Présidence française 2022 du Conseil de l’UE.

Le programme de l’ECRD 2022 reflète les opportunités et objectifs politiques mentionnés précédemment. Il donne aussi la parole aux institutions européennes et internationales, aux leaders d’opinion du domaine, et aux personnes atteintes de maladie rare pour définir le meilleur cadre d’action possible. 

L’ECRD 2022 se tiendra entièrement en ligne pendant 5 jours et demi, permettant de prolonger le succès de la dernière édition, déjà en visioconférence, d’en étendre la portée auprès d’acteurs majeurs, de mettre en lumière un fort soutien politique, et de créer une dynamique propice à la mise en œuvre. L’ECRD 2022 constituera aussi l’une de nos conférences les plus inclusives et écologiques à ce jour !

La Conférence s’ouvrira par une séance plénière, qui plantera le décor. S’ensuivront une séance d’orientation et de réseautage, en parallèle de plusieurs séances avec des leaders d’opinion. 

Durant les trois jours suivants, nous débattrons de la façon d’atteindre nos 3 objectifs visionnaires pour les personnes atteintes de maladie rare, inspirés du projet Rare2030 et à réaliser dans un nouveau cadre d’action. 

Le cinquième jour, la Séance de clôture rappellera à l’auditoire que les maladies rares doivent faire l’objet d’une approche européenne (au-delà de l’UE) et même mondiale. Les participants partiront avec un appel à agir clair, à court, moyen et long terme. 

Pour en savoir plus, cliquez sur les titres des thèmes.

BONNE SANTÉ ET BIEN-ÊTRE


CLIQUEZ ICI POUR VOIR LE PROGRAMME

Donner les moyens de vivre une vie saine et promouvoir le bien-être de toutes les personnes atteintes de maladie rare, à tous les âges.

Le 3e Objectif de Développement Durable (ODD), à savoir Permettre à tous de vivre en bonne santé et promouvoir le bien-être de tous à tout âge, est étroitement lié au concept de couverture sanitaire universelle (CSU). Assurer cette couverture consiste à donner accès, au bon moment, au diagnostic, ainsi qu’à des soins et à des traitements efficaces, adaptés, sûrs et abordables pour obtenir de meilleurs résultats sanitaires. 

La communauté maladies rares imagine un avenir où les pays, avec une solidarité accrue, surmonteront la fragmentation des soins de santé et les inégalités d’accès, par des systèmes de santé et d’assurance sociale complets et interconnectés qui répondent aux besoins en évolution des 30 millions de personnes atteintes de maladie rare en Europe. 

Si l’Étude prospective Rare2030 donne des orientations générales sur la manière de réaliser un tel projet dans les dix prochaines années, la communauté maladies rares doit encore définir les modalités organisationnelles et institutionnelles qui nous aideront à concrétiser ce scénario ambitieux, pour transformer les prestations de soins et obtenir de meilleurs résultats en santé. Il s’agit ainsi d’identifier les mesures spécifiques à adopter pour renforcer les arrangements institutionnels encadrant les systèmes de santé de façon à remédier aux difficultés d’accès bien connues qu’éprouvent les personnes atteintes de maladie rare, puis, dans un second temps, de proposer des solutions innovantes pour lutter contre les problèmes naissants, qui nécessitent une transformation plus profonde de nos systèmes de santé. 

Les séances A porteront sur les difficultés bien connues « d’accès ».Elles exploreront des mesures immédiates, des approches à portée de main, pour améliorer l’accès de toutes les personnes atteintes de maladie rare à des outils de diagnostic efficaces, à des services de soin ultraspécialisés, et aux traitements et interventions associés. Les séances B viseront à imaginer de nouvelles solutions face aux problèmes émergents liés à la détection précoce de risques, comme l’extension des dépistages génétiques. Elles inviteront à réfléchir aux arrangements pan-européens qui sous-tendront le futur système de santé de l’UE en matière de maladies rares dans le but d’assurer des soins ultraspécialisés pour les maladies ultra-rares et de permettre la fourniture de médicaments de thérapie innovante.

Chaque série de séances comportera un atelier de bonnes pratiques, éléments de preuve à l’appui, suivi d’un atelier sur la formulation des politiques. Ateliers et séances porteront à la fois sur les aspects en amont (dépistage et diagnostic) et en aval (soins de santé et traitements) en vue d’élaborer des propositions politiques qui tiennent compte autant que possible des interdépendances entre les services de santé d’amont et d’aval.

D’autres éléments clés de la Couverture Sanitaire Universelle comme la protection financière, la promotion du bien-être et l’inclusion sociale, seront abordés dans les séances relevant des Objectifs 2 et 3.

Pour en savoir plus sur les ODD et leurs objectifs secondaires pertinents pour les maladies rares (3.2, 3.4, 3.8, 3.b), rendez-vous ICI, puis cliquez sur l’onglet TARGET AND INDICATORS.

RÉDUCTION DES INÉGALITÉS


CLIQUEZ ICI POUR VOIR LE PROGRAMME

Réduire les inégalités dans les pays et entre pays en assurant des conditions équitables pour les personnes atteintes de maladie rare

S’attacher au traitement équitable des personnes atteintes de maladie rare implique d’identifier et de lever les barrières systémiques par des mesures ciblées, de façon à assurer à ces personnes les mêmes opportunités qu’aux autres de bénéficier d’une santé et d’un bien-être optimum. D’où la nécessité d’une approche globale, qui tienne compte des liens étroits entre les santés physique, mentale et sociale et le bien-être, et qui englobe tout le parcours de vie.

Un obstacle majeur empêche d’améliorer l’inclusion et la participation des personnes atteintes de maladie rare et de leur famille à la société : le manque de connaissances et d’expertise dans le domaine et une sensibilisation insuffisante. Les systèmes ne sont pas adaptés aux besoins complexes des personnes atteintes de maladie rare. Aussi cette population est-elle vulnérable sur les plans psychologique, social, culturel et économique, se trouvant confrontée à des discriminations et à des difficultés spécifiques en matière de soins de santé et d’assistance sociale, d’éducation, d’emploi et de loisirs. Une situation qui les appauvrit et les isole plus encore. Les personnes atteintes de maladie rare peuvent rencontrer ces difficultés à tout moment, ou pendant toute leur vie, difficultés que peuvent aggraver d’autres facteurs comme le genre, la vie en zone rurale ou l’appartenance à une minorité raciale ou ethnique. La pandémie de Covid-19 a eu de fortes répercussions, mettant à mal des systèmes déjà inadaptés.

Il existe toutefois de nombreuses opportunités d’améliorer la reconnaissance, la compréhension et les connaissances relatives aux maladies rares et leurs incidences sur les personnes qui en sont atteintes. D’autres mesures d’action ou solutions peuvent également être instaurées pour lever ces barrières structurelles. C’est là une approche essentielle pour assurer le respect des droits des personnes atteintes de maladie rare (droit à la vie, liberté de la personne, sécurité, éducation, emploi, niveau de vie adéquat, accès au plus haut niveau possible de santé physique et mentale). De plus, leur assurer des conditions équitables peut servir l’intérêt public à l’échelle de la société tout entière. De telles avancées profiteront aux millions de personnes atteintes de maladie rare et à leur famille, tout en réintégrant dans nos économies une population productive, avec des améliorations cruciales en matière de soins de santé, d’aide et d’innovation sociales, bien au-delà du seul domaine des maladies rares.

Pour en savoir plus sur les ODD et leurs objectifs secondaires pertinents pour les maladies rares (10.2, 10.3), rendez-vous ICI, puis cliquez sur l’onglet TARGET AND INDICATORS.

INDUSTRIE, INNOVATION ET INFRASTRUCTURE


CLIQUEZ ICI POUR VOIR LE PROGRAMME

Créer des infrastructures résilientes, promouvoir une industrie inclusive et durable, et encourager l’innovation pour les personnes atteintes de maladie rare.

Les séances E chercheront à créer un écosystème de données sanitaires homogène concernant les maladies rares, en phase avec l’infrastructure résiliente que mentionne l’ODD n° 9. 

« Dans les dix années à venir, il faudra prendre l’habitude d’exploiter tout résultat et toute donnée pertinente pour accélérer le diagnostic, orienter les soins et leur gestion, améliorer la coordination des soins, le développement de médicaments, l’ETS et les décisions réglementaires, et pour étayer les politiques de santé. »

Cette vision d’un écosystème de données sanitaires européen homogène pour les maladies rares, tel que décrit par les Recommandations Rare2030, consiste à créer un paysage de données cohérent dans lequel les données épidémiologiques, sanitaires ou issues de la recherche, ainsi que celles portant sur la qualité de vie et les traitements sont partagées et reliées, si possible, aux niveaux européen et mondial. Le partage de données à différentes fins est optimisé entre les infrastructures et les pays, à l’aide de systèmes de codification communs (nomenclature Orphanet), de normes harmonisées et d’exigences d’interopérabilité. D’après cette vision, les écosystèmes de données nationaux sont reliés à l’écosystème européen suivant des approches de traitement des données dites « FAIR » (Findable, Accessible, Interoperable and Reusable), à savoir des approches trouvables, accessibles, interopérables et réutilisables.

Un tel écosystème, centré sur les réseaux européens de référence et, par extension, sur leurs capacités en recherche clinique, l’Infrastructure européenne des registres de maladies rares et d’autres infrastructures majeures serait bien ancré au sein de l’Espace européen des données de santé. Il profiterait de ce nouveau cadre de partage de données tout en contribuant à construire cet espace en tenant compte des spécificités des données sur les maladies rares, mais aussi des besoins et des attentes de la communauté des maladies rares. 

Comment donc transformer cette vision en réalité ? La communauté des maladies rares est-elle prête à saisir l’opportunité que représente l’Espace européen des données de santé pour remédier aux difficultés auxquelles sont confrontées les personnes atteintes de maladie rare ? La réponse est : « pas encore ». 

Utilisant le parcours des données de santé comme boussole pour structurer les débats, ces deux séances aideront à y voir plus clair parmi la myriade d’initiatives existantes et susciteront une discussion honnête entre les parties prenantes pour comprendre quelles données sont collectées, à quels moments les parties prenantes en ont besoin et pourquoi, et quelles seraient les conditions acceptables de partage des données de santé collectées et gérées par chaque partie. 

Comment nous assurer que les données collectées et utilisées en amont (par exemple par la recherche, pour établir un diagnostic ou pour prescrire des soins) peuvent être réutilisées en aval (amélioration de la qualité des soins, développement thérapeutique, processus réglementaire, processus décisionnel pour mettre en œuvre des mesures d’action et l’ETS) et inversement, et comment l’orchestrer ? Quelles mesures immédiates prendre pour poser les fondements d’un écosystème européen de données sanitaires homogène pour les maladies rares, qui tire parti de l’Espace européen des données de santé et y contribue tout à la fois ?  

Les séances F porteront essentiellement sur le deuxième volet de l’ODD n° 9, c’est-à-dire l’innovation, l’attrait de l’Europe en matière d’investissements et le développement de médicaments, ainsi que la durabilité. Les deux principaux objectifs :

  • Comment préserver l’attractivité de l’Europe pour le développement thérapeutique à destination des personnes atteintes de maladie rare ?
  • L’Europe peut-elle être à la fois attractive et durable ?

Pour aborder ces deux questions, nous nous intéresserons à ce qu’il convient de faire pour résoudre les problèmes de cadre qui perdureront si nous continuons à opérer au sein de l’écosystème actuel en matière de développement thérapeutique et d’accès des patients. Quels choix faire si nous voulons créer une société fondée sur la solidarité et l’équité, conformément aux Recommandations Rare2030 ?

Tout d’abord, si nous analysons le cycle de vie des médicaments, de leur développement à leur accessibilité, plusieurs points de friction doivent être traités. Le premier d’entre eux est la « vallée de la mort » qui existe entre la recherche fondamentale et les débuts du développement, d’une part, et, d’autre part, la fin des essais cliniques. Cette « vallée de la mort » n’est pas seulement problématique s’agissant des maladies rares, mais il est important d’approfondir plusieurs questions spécifiques et manières de réduire les risques associés au développement de médicaments dans ce domaine. Un autre obstacle majeur tient aux enjeux soulevés par les essais cliniques menés sur de petites populations de patients, que ce soit au plan méthodologique, opérationnel et/ou financier. Ce point illustre l’importance de la Directive relative à l’application des droits des patients en matière de soins de santé transfrontaliers pour les essais cliniques et les mécanismes de financement (fonds d’investissement, fonds publics, fonds privés, partenariats publics-privés). Le troisième point de friction, mais pas le moindre, concerne la fragmentation du marché communautaire : les médicaments font l’objet d’une autorisation européenne de mise sur le marché centralisée, mais tarifs et conditions de remboursement relèvent de décisions nationales ou régionales. La révision en cours du Règlement de l’UE sur les médicaments orphelins et du cadre général régissant le secteur pharmaceutique aidera le législateur à résoudre certains problèmes, mais elle ne réglera pas tout. Il faudra réfléchir à des solutions innovantes concernant la R-D et l’accès aux médicaments, de façon à débloquer le potentiel envisageable pour des maladies négligées aujourd’hui, assurer la production en continu de données probantes, et permettre la défragmentation du marché, avec notamment des nouveaux modèles de collaboration et de financement.

Outre ces améliorations techniques, nous devrons réfléchir à la société dans laquelle nous voulons vivre et à la façon dont les personnes atteintes de maladie rare veulent voir l’écosystème évoluer, tout en conservant les maladies rares parmi les toutes premières priorités politiques. Si l’on se réfère aux Recommandations Rare2030 et aux principes de solidarité, d’équité et de justice sociale, quels choix politiques opérer afin de combiner l’attractivité de l’UE pour les entreprises – en veillant à ce que l’Europe soit un bon endroit où investir et innover – et la résilience des systèmes de santé face aux dépenses associées aux médicaments orphelins, mais aussi la réduction des inégalités d’un pays et d’une maladie rare à l’autre ? La question centrale est : comment aligner les valeurs tout au long de la chaîne de développement ? Du point de vue des responsables politiques, quel critère devrait régir la répartition des ressources entre les budgets de santé ; comment transformer les payeurs en acheteurs ? Côté développeurs, où en est-on concernant les approches ESG (environnementales, sociales et gouvernementales) dans la perspective des ODD ? Quelles sont les options envisageables pour travailler en amont sur les actifs, sur des prix équitables, sur une tarification en fonction de la valeur, sur les approvisionnements, sur des obligations durables etc. ? Comment faire pour passer d’approches axées sur les profits à des approches sources de bienfaits pour la société et pour l’environnement ? Le statut de « benefit corporations », soit l’équivalent d’entités d’intérêt public, serait-il une bonne solution pour les entreprises ? Faudrait-il associer ce type d’indicateur à ce processus décisionnel fondé sur les valeurs ? Autant de questions que nous aimerions aborder avec vous toutes et tous !

Pour en savoir plus sur les ODD et leurs objectifs secondaires pertinents pour les maladies rares (9.2, 9.5), rendez-vous ICI, puis cliquez sur l’onglet TARGET AND INDICATORS.

Comité du programme

Co-présidents du Comité du programme


Ruxandra Draghia Akli
The Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson and Johnson


Milan Macek
Charles University Prague


Ana Rath
Orphanet

Membres du comité de programme


Valentina Bottarelli
EURORDIS


Anne-Sophie Chalandon
Sanofi


Toon Digneffe
Takeda


Hélène Dollfus
Orphanet

Marcus Guardian
EUnetHTA

Ines Hernando
EURORDIS

Clara Hervas
Edelman


Virginie Hivert
EURORDIS

Daria Julkowska
European Joint Programme on Rare Diseases

Anna Kole
EURORDIS

Anne-Sophie Lapointe
French Government


Yann Le Cam
EURORDIS

Flaminia Macchia
Rare Diseases International

Maria Montefusco
Rare Diseases Sweden & EURORDIS

Maurizio Scarpa
MetabERN

Anton Ussi
EATRIS


Elizabeth Vroom
EURORDIS

Conseillers du comité de programme


Eleni Antoniou
Thalassaemia International Federation


Matt Bolz-Johnson
EURORDIS


Simone Boselli
EURORDIS


Serge Braun
AFM-Téléthon


Pasquale Cacciatore
Università Cattolica Del Sacro Cuore


Dorica Dan
Romanian National Alliance for Rare Diseases (RONARD) & EURORDIS


Hans-Georg Eichler
Association of Austrian Social Security Bodies

Ilaria Galetti
Federation of European Scleroderma Associations

Holm Graeßner
Rare Disease Centre Tubingen

Ladislas Karsenty
AP-HP Nord Université de Paris

Fanni-Laura Mäntylä
Young Patient Advocate

Michela Onali
Rare Disease Advocate


Laurent Pasquier
Université de Rennes

Rebecca Skarberg
Norwegian National Advisory Unit on Rare Disorders

Ariane Weinman
EURORDIS

Membres du comité de diffusion

Mirjam Mann
Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen

Baiba Ziemele
Latvian Alliance of Rare Diseases

Stefan Živković
Nacionalna organizacija za retke bolesti Srbije

Ulrike Holzer
Pro Rare Autria

Organised by:

Co-organised by:

 

With the support of

AFM logo

EU funding logo