Programme

Créer des infrastructures résilientes, promouvoir une industrie inclusive et durable, et encourager l’innovation pour les personnes atteintes de maladie rare.

Les séances E ont cherché à créer un écosystème de données sanitaires homogène concernant les maladies rares, en phase avec l’infrastructure résiliente que mentionne l’ODD n° 9. 

« Dans les dix années à venir, il faudra prendre l’habitude d’exploiter tout résultat et toute donnée pertinente pour accélérer le diagnostic, orienter les soins et leur gestion, améliorer la coordination des soins, le développement de médicaments, l’ETS et les décisions réglementaires, et pour étayer les politiques de santé. »

Cette vision d’un écosystème de données sanitaires européen homogène pour les maladies rares, tel que décrit par les Recommandations Rare2030, consiste à créer un paysage de données cohérent dans lequel les données épidémiologiques, sanitaires ou issues de la recherche, ainsi que celles portant sur la qualité de vie et les traitements sont partagées et reliées, si possible, aux niveaux européen et mondial. Le partage de données à différentes fins est optimisé entre les infrastructures et les pays, à l’aide de systèmes de codification communs (nomenclature Orphanet), de normes harmonisées et d’exigences d’interopérabilité. D’après cette vision, les écosystèmes de données nationaux sont reliés à l’écosystème européen suivant des approches de traitement des données dites « FAIR » (Findable, Accessible, Interoperable and Reusable), à savoir des approches trouvables, accessibles, interopérables et réutilisables.

Un tel écosystème, centré sur les réseaux européens de référence et, par extension, sur leurs capacités en recherche clinique, l’Infrastructure européenne des registres de maladies rares et d’autres infrastructures majeures serait bien ancré au sein de l’Espace européen des données de santé. Il profiterait de ce nouveau cadre de partage de données tout en contribuant à construire cet espace en tenant compte des spécificités des données sur les maladies rares, mais aussi des besoins et des attentes de la communauté des maladies rares. 

Comment donc transformer cette vision en réalité ? La communauté des maladies rares est-elle prête à saisir l’opportunité que représente l’Espace européen des données de santé pour remédier aux difficultés auxquelles sont confrontées les personnes atteintes de maladie rare ? La réponse est : « pas encore ». 

Utilisant le parcours des données de santé comme boussole pour structurer les débats, ces deux séances ont aidé à y voir plus clair parmi la myriade d’initiatives existantes et ont suscité une discussion honnête entre les parties prenantes pour comprendre quelles données sont collectées, à quels moments les parties prenantes en ont besoin et pourquoi, et quelles seraient les conditions acceptables de partage des données de santé collectées et gérées par chaque partie. 

Comment nous assurer que les données collectées et utilisées en amont (par exemple par la recherche, pour établir un diagnostic ou pour prescrire des soins) peuvent être réutilisées en aval (amélioration de la qualité des soins, développement thérapeutique, processus réglementaire, processus décisionnel pour mettre en œuvre des mesures d’action et l’ETS) et inversement, et comment l’orchestrer ? Quelles mesures immédiates prendre pour poser les fondements d’un écosystème européen de données sanitaires homogène pour les maladies rares, qui tire parti de l’Espace européen des données de santé et y contribue tout à la fois ?  

Les séances F ont essentiellement porté sur le deuxième volet de l’ODD n° 9, c’est-à-dire l’innovation, l’attrait de l’Europe en matière d’investissements et le développement de médicaments, ainsi que la durabilité. Les deux principaux objectifs :

• Comment préserver l’attractivité de l’Europe pour le développement thérapeutique à destination des personnes atteintes de maladie rare ?
• L’Europe peut-elle être à la fois attractive et durable ?

Pour aborder ces deux questions, nous nous sommes intéressé à ce qu’il convient de faire pour résoudre les problèmes de cadre qui perdureront si nous continuons à opérer au sein de l’écosystème actuel en matière de développement thérapeutique et d’accès des patients. Quels choix faire si nous voulons créer une société fondée sur la solidarité et l’équité, conformément aux Recommandations Rare2030 ?

Tout d’abord, si nous analysons le cycle de vie des médicaments, de leur développement à leur accessibilité, plusieurs points de friction doivent être traités. Le premier d’entre eux est la « vallée de la mort » qui existe entre la recherche fondamentale et les débuts du développement, d’une part, et, d’autre part, la fin des essais cliniques. Cette « vallée de la mort » n’est pas seulement problématique s’agissant des maladies rares, mais il est important d’approfondir plusieurs questions spécifiques et manières de réduire les risques associés au développement de médicaments dans ce domaine. Un autre obstacle majeur tient aux enjeux soulevés par les essais cliniques menés sur de petites populations de patients, que ce soit au plan méthodologique, opérationnel et/ou financier. Ce point illustre l’importance de la Directive relative à l’application des droits des patients en matière de soins de santé transfrontaliers pour les essais cliniques et les mécanismes de financement (fonds d’investissement, fonds publics, fonds privés, partenariats publics-privés). Le troisième point de friction, mais pas le moindre, concerne la fragmentation du marché communautaire : les médicaments font l’objet d’une autorisation européenne de mise sur le marché centralisée, mais tarifs et conditions de remboursement relèvent de décisions nationales ou régionales. La révision en cours du Règlement de l’UE sur les médicaments orphelins et du cadre général régissant le secteur pharmaceutique aidera le législateur à résoudre certains problèmes, mais elle ne réglera pas tout. Il faudra réfléchir à des solutions innovantes concernant la R-D et l’accès aux médicaments, de façon à débloquer le potentiel envisageable pour des maladies négligées aujourd’hui, assurer la production en continu de données probantes, et permettre la défragmentation du marché, avec notamment des nouveaux modèles de collaboration et de financement.

Outre ces améliorations techniques, nous devrons réfléchir à la société dans laquelle nous voulons vivre et à la façon dont les personnes atteintes de maladie rare veulent voir l’écosystème évoluer, tout en conservant les maladies rares parmi les toutes premières priorités politiques. Si l’on se réfère aux Recommandations Rare2030 et aux principes de solidarité, d’équité et de justice sociale, quels choix politiques opérer afin de combiner l’attractivité de l’UE pour les entreprises – en veillant à ce que l’Europe soit un bon endroit où investir et innover – et la résilience des systèmes de santé face aux dépenses associées aux médicaments orphelins, mais aussi la réduction des inégalités d’un pays et d’une maladie rare à l’autre ? La question centrale est : comment aligner les valeurs tout au long de la chaîne de développement ? Du point de vue des responsables politiques, quel critère devrait régir la répartition des ressources entre les budgets de santé ; comment transformer les payeurs en acheteurs ? Côté développeurs, où en est-on concernant les approches ESG (environnementales, sociales et gouvernementales) dans la perspective des ODD ? Quelles sont les options envisageables pour travailler en amont sur les actifs, sur des prix équitables, sur une tarification en fonction de la valeur, sur les approvisionnements, sur des obligations durables etc. ? Comment faire pour passer d’approches axées sur les profits à des approches sources de bienfaits pour la société et pour l’environnement ? Le statut de « benefit corporations », soit l’équivalent d’entités d’intérêt public, serait-il une bonne solution pour les entreprises ? Faudrait-il associer ce type d’indicateur à ce processus décisionnel fondé sur les valeurs ? Autant de questions que nous aimerions aborder avec vous toutes et tous !

Pour en savoir plus sur les ODD et leurs objectifs secondaires pertinents pour les maladies rares (9.2, 9.5), rendez-vous ICI, puis cliquez sur l’onglet TARGET AND INDICATORS.