Układanka chorób rzadkich — pokazanie pełnego obrazu

W ciągu ostatnich dwóch dekad przedstawiliśmy elementy, które odzwierciedlają potrzeby ludzi cierpiących na choroby rzadkie. Obecnie stoi przed nami wyzwanie polegające na połączeniu tych elementów tak, by uzyskać pełny obraz, który stanie się katalizatorem przejrzystych i dynamicznych działań ukierunkowanych na stworzenie spójnego i trwałego planu strategicznego.

Streszczenie ECRD 2014 w Berlinie jest już dostępne i można pobrać je tutaj.

Statystyki nie chronią nikogo.

Chociaż dana choroba może być określana jako „rzadka”, szacuje się, że w rzeczywistości na choroby rzadkie w Europie cierpi ponad 30 milionów osób. Choroby rzadkie nie dotyczą jedynie osób, u których je rozpoznano, lecz także ich rodzin, przyjaciół, opiekunów oraz społeczeństwa jako całości. Pomimo faktu, że każda z osobna jednostka chorobowa atakuje nawet tylko jedną osobę na 50 tysięcy, chorzy ci razem stanowią 6–8 % ludności Unii Europejskiej. Statystyki te nie wydają się zbyt pocieszające.

Europejska Konferencja na temat Chorób Rzadkich i Produktów Sierocych jest wydarzeniem rzadkim. Jest to jedyne forum umożliwiające wszystkich zainteresowanym — od pacjentów po decydentów, pracowników służby zdrowia, przedstawicieli branżowych, przedstawicieli instytucji ubezpieczeniowych (państwowych i prywatnych), prawodawców i urzędników nadzoru oraz pracowników naukowych i dydaktycznych — spotkanie się, wymianę informacji i koncepcji oraz wspólne włączenie się do walki z chorobami rzadkimi. Zjazd ten stanowi jedyną w swoim rodzaju platformę dyskusji o wszystkich chorobach rzadkich, z każdego kraju Europy. Ta doroczna konferencja, gromadząca ponad 100 prelegentów i bardzo wielu fachowców z różnych dziedzin, obejmuje tematyką najnowsze badania, osiągnięcia w nowych terapiach oraz innowacje z zakresu ochrony zdrowia, opieki socjalnej i pomocy społecznej, zarówno na szczeblu ogólnoeuropejskim, jak i poszczególnych państw.

ECRD umożliwia każdemu uczestnikowi — niezależnie od tego, czy jest on pacjentem, krewnym pacjenta, pracownikiem służby zdrowia, decydentem, pracownikiem naukowym, czy zwykłym zainteresowanym obywatelem — stanięcie w pierwszej linii bitwy z chorobami rzadkimi. To, że choroby te są rzadkie, nie oznacza, że pomoc musi być sporadyczna.

Podstawowe informacje:

Czym jest choroba rzadka?

Za chorobę rzadką uznaje się w Europie chorobę, która dotyka mniej niż jedną osobę na 2 tysiące. Ponieważ pacjenci z chorobami rzadkimi stanowią mniejszość, często obserwuje się brak społecznej świadomości tego zjawiska. Powszechne problemy, z jakimi borykają się pacjenci z chorobami rzadkimi i ich rodziny, to (między innymi) opóźnione rozpoznanie, dostęp do opieki i leków oraz poczucie wyizolowania. Dotyczy to wszystkich krajów, kultur i chorób rzadkich.

Czym jest produkt sierocy?

Produkt sierocy jest wyrobem medycznym służącym do diagnostyki, prewencji i terapii chorób rzadkich.

 

 

Czym jest ECRD?

Europejska Konferencja na temat Chorób Rzadkich i Produktów Sierocych (European Conference on Rare Diseases and Orphan Products

(ECRD) jest specyficznym kongresem na temat wszystkich chorób rzadkich, dla wszystkich krajów europejskich, na którym spotykają się wszyscy interesariusze: przedstawiciele pacjentów, nauczyciele akademiccy, pracownicy służby zdrowia, przedsiębiorcy, płatnicy świadczeń zdrowotnych, regulatorzy i decydenci.

ECRD swoją problematyką obejmuje badania naukowe, opracowywanie nowych metod leczenia, opiekę zdrowotną i społeczną, zdrowie publiczne oraz wsparcie na poziomie ogólnoeuropejskim, krajowym i regionalnym.

ECRD zapewnia najwyższy naukowo poziom debaty nad chorobami rzadkimi oraz promuje inicjatywy związane z monitorowaniem i analizą porównawczą.

Powody, dla których warto uczestniczyć w ECRD:

  • Nawiązywanie i podtrzymywanie kontaktów ze wszystkimi osobami związanymi z problemem chorób rzadkich
  • Zapoznanie się z aktualnym kształtem polityki dotyczącej leków sierocych i metod leczenia chorób rzadkich.
  • Udział w rozwiązywaniu trudności powstających na ścieżkach leczenia
  • Dostrzeżenie szans na postęp, jakie daje współpraca przy badaniach klinicznych
  • Uzyskanie wiedzy o problemach i doświadczeniach płynących z rejestrów klinicznych gromadzących dane w rozbiciu na poszczególne choroby
  • Udział w dyskusji na temat sposobów ulepszenia metod badań genetycznych, poradnictwa genetycznego i badań przesiewowych noworodków na szczeblu europejskim
  • Wgląd w problematykę utrzymania atrakcyjności inwestycji w choroby rzadkie i zachęcania do tego firm
  • Poznanie zagadnień związanych ze stosowaniem leków poza wskazaniami rejestracyjnymi
  • Dowiedzenie się, jak przebiega proces odkrywania nowego produktu leczniczego z punktu widzenia przemysłu farmaceutycznego oraz instytucji regulacyjnych.