Europäische Konferenz für seltene Krankheiten in Lissabon 27. bis 28. November 2007

9.00 Uhr
Sitzung 6
Neueste Fortschritte bei der Qualitätsbeurteilung mit Relevanz für seltene Krankheiten

Vorsitzender: Prof Jorge Sequeiros, Menschliche Genetik Abteilung, Porto, Portugal
“Erstens, schade nicht. Wenn möglich tue Gutes.” Aber wie kann man noch mehr Gutes tun? Um medizinische Präparate optimal zu nutzen, ist die Qualität der Informationen dazu unabdingbar. Das gilt auch für auf seltene Krankheiten spezialisierte Zentren: ihre Bewertung ist für die beste Versorgung erforderlich. Informationen zu Gentests sind ebenfalls entscheidend für ihren erfolgreichen Einsatz. In dieser Sitzung werden die Redner die Bedeutung der Qualitätsbewertung für seltene Krankheiten darlegen.

• Beurteilung der Qualität der Informationen zu Arzneimitteln
  • Ms Isabelle Moulon, Europäische Arzneimittel-Agentur EMEA
• Beurteilung der Qualität der Ergebnisse von Expertenzentren
  • Prof Thomas Wagner, Goethe Universität, Deutschland
• Beurteilung der Qualität der Informationen zu Gentests
  • Mr Alastair Kent, Genetik Untersucht Gruppe, GrossBritanien
• Diskussion

Sitzung 8
Allen Bedürfnissen der Patienten gerecht werden, über die medizinische Versorgung hinaus (1)

Vorsitzender: Ms Lesley Greene, Climb, Grossbritanien

Für chronische und schwere Krankheiten ist die Versorgung nicht auf medizinische Versorgung im weitesten Sinn begrenzt. Patienten und Pflegepersonen benötigen weitere Leistungen und das ein Leben lang: Informationen und Unterstützung durch telefonische Beratungen, Wege aus der Isolierung, Freizeitaktivitäten, Erholungsprogramme, Programme zur schulischen Unterstützung, Hilfe bei der Organisation der medizinischen Leistungen und Pflege beim Übergang von der Kindheit zum Erwachsenenalter.

• Therapeutische Rehabilitationsprogramme
  • Mr Terry Dignan, Barretstown, Irland
• Telefonische Beratung für seltene Krankheiten
  • Ms Pamela Davies, Climb, GrossBritanien
• Wege aus der Einsamkeit für Patienten mit sehr seltenen Krankheiten (mit telefonischer Hilfe)
• Die Rolle von Internet-Gemeinschaften für Menschen mit einer seltenen Krankheit
  • Ms Cécile Méadel, CNRS, Frankreich
• Diskussion

Sitzung 7
Neue Initiativen der Mitgliedstaaten für seltene Krankheiten

Vorsitzender: Prof Hubertus Leufkens, Höllandisches Komitee für Arzneimittel für seltenen Leiden
Europa ist reich an Vielfalt. Eine neue Initiative aus einem Mitgliedstaat kann schnell eine Keimzelle für ähnliche Aktionen in allen Mitgliedstaaten werden. Diese Sitzung möchte 3 Beispiele nationaler Aktionen hervorheben, die mit 27 multipliziert werden könnten: der portugiesische Plan für seltene Krankheiten, die italienischen Aktionen für seltene Krankheiten, die französische Notfallkarte für seltene Krankheiten.

• Portugal - ein nationaler Plan für patientenorientierte Expertenzentren
  • Dr Jose Robalo, Allgemeines Direktion für Gesundheit, Portugiesiche Republik
• Neue Aktionen in Italien
  • Dr Domenica Taruscio, Höheres Institut fürGesundheit, Italien
• Die Erfahrung Frankreichs mit der Notfallkarte
  • Dr Christophe Leroy, Louis Mourier Krankenhaus, Frankreich
• Diskussion

Sitzung 9
Allen Bedürfnissen der Patienten gerecht werden, über die medizinische Versorgung hinaus (2)
Fortsetzung von Sitzung 8.

Vorsitzender: Mr Michele Li Pucci, Thalassemia Organisation, Italien

• Erholungszentren – Personen, die in der Pflege tätig sind, können so eine Pause einlegen
  • Ms Katrine Fyhri, Framby, Norwegen
• Seltene Krankheiten in der Schule
  • Dr Anne Postel-Vinay, Integrascol, Necker Krankenhaus, Frankreich
• Patienten mit einer seltenen Krankheit beim Übergang ins Erwachsenenalter – aus Erfahrungen lernen
  • Ms Jes Rahbeck, Duchenne muskuläre Dystrophie, Dänemark,
• Diskussion

Sitzung 10
Die EU Forschungspolitik optimal nutzen

Vorsitzender: Ms Tsveta Schyns, alternierende Hemiplegie, Österreich
In dieser Sitzung zur Erforschung seltener Krankheiten werden die Redner auf die Notwendigkeit der Zusammenarbeit europäischer und nationaler Forschungspolitik eingehen, sie werden die Bandbreite der Forschung von Biomedizin, öffentlicher Gesundheit, Sozialwissenschaften und Ethik erklären, und sie werden ein Aufruf starten, ein günstiges Umfeld für den Wissenstransfer von Forschung und Lehre zur Industrie zu gestalten. Mehrere Workshops zu diesem Thema fanden bereits 2007 statt, an denen die EU Kommission DG Forschung, Patienten und Industrievertreter beteiligt waren.

• Leistungen und Perspektiven – Ergebnisse der DG Forschung Workshops
  • Prof Jan Smeitink, Nijmegen Universitât, Niederland
• Erwartungen und Beiträge von Patienten – Ergebnisse eines europäischen Workshops (Capoira Projekt)
  • Ms Fabrizia Bignami, Eurordis
• Erwartungen und Beiträge der Pharma- und Biotech-Industrie
• Diskussion

• Sieben Jahre Orphan Drug Politik: Was kommt nun?
  • Dr Kerstin Westermark, COMP Vorsitzender, EMEA
• Vorbereitung des EU Szenarios für fortschrittliche Therapien (Chancen der Gentherapie, der Zelltherapie, künftige EU-Regulierung)
  • Ms Anne-Marie Masquelier, Genethon, Frankreich
• Früher und gleicher Zugang zu Orphan Drugs in allen Mitgliedstaaten – Die Ergebnisse der EU Workshops der französischen Behörde und EPPOSI
• Diskussion

16.00 Uhr
Nehmen Sie Botschaften mit, die zu Aktionen werden sollen.

Prof Josep Torrent i Farnell, Spanien